Jean-Claude Roche (Recordati Rare Diseases) : Recordati, expert des maladies rares - 20/06

# Recordati Rare Diseases : un laboratoire au service des pathologies orphelines Jean-Claude Roche, dirigeant de Recordati Rare Diseases, était l'invité de BFM Business le 20 juin pour présenter la stratégie de ce laboratoire spécialisé dans le développement et la commercialisation de traitements pour les maladies rares. Un segment pharmaceutique exigeant, où l'innovation thérapeutique doit composer avec des marchés de taille limitée mais des besoins médicaux majeurs. ## Un positionnement unique dans l'industrie pharmaceutique Recordati Rare Diseases se distingue par son focus exclusif sur les pathologies orphelines, ces affections qui touchent moins d'une personne sur 2 000 selon la définition européenne. Jean-Claude Roche a détaillé sur BFM Business la manière dont le laboratoire construit son portefeuille de médicaments, en ciblant des domaines thérapeutiques précis où l'offre existante reste insuffisante. Ce positionnement implique une approche radicalement différente de celle des grands groupes pharmaceutiques généralistes : les volumes de vente sont structurellement faibles, ce qui impose des prix élevés pour assurer la rentabilité des investissements en recherche et développement. Le dirigeant a souligné que le modèle économique repose sur une connaissance approfondie des mécanismes biologiques sous-jacents aux maladies rares, souvent d'origine génétique. Cette expertise permet au laboratoire d'identifier des cibles thérapeutiques pertinentes, là où les approches conventionnelles échouent. Recordati Rare Diseases développe ainsi des traitements qui répondent à des impasses médicales, pour des patients qui n'avaient jusqu'alors aucune option thérapeutique disponible. ## Un marché en pleine expansion sous contraintes réglementaires Le segment des maladies rares connaît une croissance soutenue, porté par les avancées de la génomique et le développement de thérapies ciblées. Jean-Claude Roche a évoqué sur BFM Business les défis spécifiques auxquels le laboratoire est confronté, notamment en matière d'accès au marché et de remboursement. Les autorités de santé, en France comme en Europe, imposent des exigences croissantes de preuves d'efficacité et de rapport coût-efficacité, même pour des médicaments destinés à des populations très restreintes. Cette contrainte réglementaire pèse directement sur la stratégie de développement de Recordati Rare Diseases. Le laboratoire doit concevoir des essais cliniques robustes malgré le faible nombre de patients disponibles, ce qui complexifie la collecte de données statistiquement significatives. Jean-Claude Roche a insisté sur la nécessité d'une collaboration étroite avec les associations de patients et les centres de référence hospitaliers pour mener à bien ces études. Le cadre européen des médicaments orphelins, qui offre des incitations réglementaires et commerciales, reste un levier essentiel pour maintenir la viabilité économique de ces traitements. ## Perspectives et enjeux pour la filière L'interview de Jean-Claude Roche sur BFM Business a également permis d'aborder les perspectives de croissance pour Recordati Rare Diseases. Le laboratoire entend élargir son portefeuille thérapeutique en explorant de nouvelles aires pathologiques, tout en renforçant sa présence géographique en Europe et au-delà. La stratégie de développement passe par une combinaison de recherches internes et d'acquisitions ciblées de molécules prometteuses issues de la biotech. Le dirigeant a souligné l'importance des partenariats avec les universités et les centres de recherche académique, qui constituent un vivier d'innovation pour les maladies rares. Ces collaborations permettent d'accéder à des découvertes scientifiques de pointe, souvent trop spécialisées pour intéresser les grands laboratoires. Recordati Rare Diseases se positionne ainsi comme un acteur de niche capable de transformer des avancées scientifiques fondamentales en traitements concrets pour les patients. L'avenir du secteur dépendra toutefois de l'évolution des politiques de santé publique. Jean-Claude Roche a évoqué la nécessité de maintenir un cadre réglementaire favorable, incluant des durées d'exclusivité commerciale suffisantes pour amortir les investissements. Sans ces protections, le risque serait de voir les laboratoires se détourner des maladies rares, au détriment des patients qui en souffrent. Le défi reste donc d'équilibrer innovation thérapeutique et soutenabilité économique, dans un contexte où les dépenses de santé sont sous pression dans la plupart des pays développés.